ปัจจุบันมนุษย์ยังคงมีโรคหลายโรคที่ยังไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ โดยเฉพาะโรคที่เกี่ยวข้องกับการถ่ายทอด

พันธุกรรมเป็นเวลาหลายสิบปีที่นักวิทยาศาสตร์พยายามหาวิธีการรักษาที่ได้ผลยิ่งขึ้นโดยขบวนการต่างๆโดยเฉพาะการ

เปลี่ยนแปลง DNA โดยทำให้ยีนที่ผิดปกติกลับมาทำงานได้ปกติหรือโดยการนำยีนที่ปกติใส่เข้าไปในโมเลกุลของ DNA

เพื่อให้ยีนใหม่เข้าไปทำงานแทนยีนที่ผิดปกติที่มีอยู่เดิม

                การรักษาโรคโดยการเปลี่ยนแปลงโครงสร้างของ DNA (gene therapy) โดยขบวนการต่างๆ เช่น เอายีน

ที่ผิดปกติออก เอายีนใหม่เข้าไปแทน หรือ โดยการดัดแปลงยีนที่ผิดปกติให้กลับมาทำงานได้ตามปกติ เป็นต้น ซึ่งวิธีการนี้

ถ้าได้ผลดี ก็จะสามารถนำมาทดแทนวิธีการรักษาปัจจุบันที่รักษาตามอาการ ซึ่งไม่ทำให้ผู้ป่วยหายจากโรคได้

                ปัจจุบันการรักษาโดยการดัดแปลง หรือ เปลี่ยนแปลงยีนกำลังก้าวหน้าไปอย่างรวดเร็วทำให้มีความหวังว่าจะ

นำมาใช้ได้กับโรคหลายโรค ปัจจุบันได้มีการเห็นชอบให้ใช้วิธีนี้ในการเปลี่ยนแปลงเซลล์เม็ดเลือดขาว ให้มีความสามารถ

พิเศษที่จะทำหน้าที่เป็นเซลล์ที่ฆ่าเซลล์มะเร็ง ซึ่งมีข้อมูลว่าได้ผลดีโดยเฉพาะโรคมะเร็งที่เกี่ยวกับเลือด เช่น โรคมะเร็งเม็ด

เลือดขาว (leukaemia) และ โรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง (lymphoma) เป็นต้น ซึ่งในอนาคตวิธีนี้อาจนำมาใช้กับโรค

อื่นๆได้ เช่น โรคเลือดไม่แข็งตัว (haemophilia) โรคขาดภูมิคุ้มกัน (bubble boy disease) รวมทั้งโรค ซิคเคิล

เซลล์ (sickle cell anemia) เป็นต้น อย่างไรก็ตาม gene therapy อาจไม่ได้ผลดีกับทุกคน และยังไม่รู้ว่า

ภาวการณ์หายจากโรคจะยั่งยืนแค่ไหนรวมทั้งวิธีการยังมีราคาสูงมาก

                เมื่อเร็วๆนี้ประเทศสหรัฐอเมริกาได้เห็นชอบให้ดำเนินการใช้วิธี gene therapy ในการรักษาโรค ตาบอดจาก

การสืบทอดทางพันธุกรรมซึ่งโรคนี้มีสาเหตุจากผู้ป่วยไม่สามารถสร้างโปรตีนที่จอประสาทตาที่ต้องใช้เพื่อทำหน้าที่เปลี่ยน

แสงให้เป็นสัญญาณไปที่สมองซึ่งทำให้ตาเห็นภาพได้ วิธีการรักษาทำโดยใช้ไวรัสนำยีนที่สร้างโปรตีนที่จอประสาทตาต้องใช้

เข้าไปสร้างโปรตีนให้จอประสาทตา จนทำให้ผู้ป่วยสามารถมองเห็น แสง สี ได้

                ยังมีโรคอื่นๆอีกมากที่ที่เราสามารถนำวิธี gene therapy มาใช้ในการรักษาได้ ซึ่งจะเป็นประโยชน์อย่าง

มากกับมนุษยชาติในอนาคต